Läkemedel mot Cushings sjukdom godkänt

Läkemedel mot Cushings sjukdom godkänt

är en ovanlig, svår och allvarlig sjukdom – om den inte behandlas. är ett nytt läkemedlet från  som visats ge snabb och beständig förbättring hos patienter med denna diagnos. EU har nu beslutat att godkänna läkemedlet Signifor för behandling av .

Novartis

sjukdom drabbar mellan 20 och 25 personer per år i Sverige. Sjukdomen orsakas av överproduktion av hormonet vilket beror på en godartad tumör i hypofysen. Patienter som lever med förhöjda kortisolvärden under lång tid löper ökad risk för hjärt-kärlkomplikationer såsom högt blodtryck, högt kolesterol och bukfetma, men också försämrad glukostolerans som är ett förstadium till .

Hittills har det saknats godkända läkemedel för denna sjukdom. Den vanligaste behandlingen är att operera bort den som i de flesta fall orsakar sjukdomen. Men alla är inte hjälpta av operation och en del patienter bedöms inte kunna opereras. Det är för behandling av dessa patienter som EU-kommissionen nu godkänner Signifor. Godkännandet baseras på , den mest omfattande fas III-studien om Cushings sjukdom som hittills genomförts.

De flesta patienter med Cushings sjukdom botas av operation. För dem som inte botats och i de fall där operation inte är aktuell, är det välkommet att det nu godkänts ett läkemedel för denna ovanliga sjukdom.

Säger Anna-Lena Hulting professor i endokrinlogi vid Karolinska Universitetssjukhuset Solna.

Om Signifor
Signifor () är en så kallad och liknar det kroppsegna hormonet . Detta hormon kontrollerar aktiviteten i hypofysen och signalerar till binjurarna att dessa ska producera ”stresshormonet” kortisol hos friska personer. Hos sjuka personer har kontroll­mekanismen satts ur spel, vilket leder till en överproduktion av kortisol.

Signifor binder till fem undertyper av somatostatinreceptorer vilket hämmar tillväxt och spridning av tumören i hypofysen, stimulerar apoptos (programmerad celldöd) samt reglerar hormonutsöndring. Signifor uppvisar en avsevärt högre affinitet (bindningsstyrka) till somatostatinreceptor 1, 3 och 5 än tidigare tillgängliga somatostatinanaloger.

Signifor är ett särläkemedel som även studeras som potentiell behandling av akromegali (onormal kroppslig tillväxt på grund av för mycket tillväxthormon) och neuroendokrina tumörer (hormonproducerande tumörer).

Om studien bakom EU-godkännandet
I den hittills mest omfattande fas III-studien om Cushings sjukdom, Pasport-Cushings, deltog 162 patienter från 18 länder som behandlades med Signifor. Målet med studien var att uppnå normala nivåer av fritt kortisol i urinen, efter sex månader. Vid studiens slut hade drygt 26 procent av dem som fått en högre dos (900 mikrogram två gånger om dagen) nått målet, mot 14,6 procent av dem som fått en lägre dos (600 mikrogram två gånger om dagen). Efter tolv månader var siffrorna 25 procent respektive 13,4 procent. Mediansänkningen av fritt kortisol i urinen i de båda dosgrupperna var 47,9 procent efter sex månaders behandling med Signifor.

Kommentera

E-postadressen publiceras inte. Obligatoriska fält är märkta *