Små barn kan behandlas mot sällsynt hjärntumör

Små barn kan behandlas mot sällsynt hjärntumör

VotubiaSmå barn som lider av den genetiska sjukdomen tuberös skleros complex drabbas ofta av en typ av hjärntumör, kallad . Men det enda läkemedlet som kan krympa tumören, och därmed minska risken för allvarliga neurologiska komplikationer, är idag inte godkänt för de allra minsta.

Nu kommer nya vetenskapliga rekommendationer om att också barn under tre år ska kunna behandlas med läkemedlet , en förändring som välkomnas av experter på området.

, TSC, är en ärftlig sjukdom som karaktäriseras av tumörliknande förändringar i hjärnan och andra organ i kroppen. I Sverige beräknas omkring 500 personer leva med en svår form av som kan ge omfattande kroppsliga och mentala funktionsnedsättningar som , utvecklingsstörning och .

Krymper tumör

SEGA () är en hjärntumör som utvecklas hos mellan 5 och 20 procent av patienterna med complex, främst barn och unga.

Tumören är i sig godartad, men kan genom sin storlek öka trycket inne i huvudet och orsaka neurologiska komplikationer. Om det så kallade intrakraniella trycket blir alltför högt kan operation bli nödvändig, men det finns fall där kirurgi inte är ett möjligt alternativ.

Nu rekommenderar , den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté, att läkemedlet Votubia ska godkännas för behandling av SEGA även hos barn under tre års ålder.

SEGA hos riktigt små barn är ovanligt men kan vara allvarligt. Det behövs alternativ behandling i de fall där kirurgi inte är lämpligt, säger Maria Dahlin, och vid .

Fakta om tuberös skleros complex

Tuberös skleros complex är en medfödd genetisk sjukdom som leder till att ojämna förhårdnader bildas i hjärnbarken och omogna celler hamnar på fel plats under fosterutvecklingen.

Följden blir tumörliknande förändringar i olika organ i kroppen, framför allt i hjärna, njurar, hjärta, ögon, lungor och hud. Svårighetsgraden kan variera från lindriga symtom med bara små hudförändringar till svåra funktionsstörningar som epilepsi, utvecklingsstörning och ADHD.

Tuberös skleros complex kan inte botas och därför riktas behandlingen in på att lindra symtomen. Omkring 500 personer i Sverige beräknas ha en svår form av sjukdomen.

Kommentera

E-postadressen publiceras inte. Obligatoriska fält är märkta *